Un passo avanti significativo nella lotta contro la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) arriva dagli Stati Uniti. La Mesoblast ha ricevuto l'autorizzazione dalla Food and Drug Administration (FDA) per avviare uno studio clinico registrativo su Ryoncil (remestemcel-L-rknd), una promettente terapia cellulare.
Questo studio, di tipo randomizzato e controllato con placebo, coinvolgerà 76 bambini di età compresa tra i 5 e i 9 anni. La terapia prevede sette infusioni nell'arco di nove mesi, somministrate in aggiunta alle cure standard. L'obiettivo principale sarà valutare la capacità di Ryoncil di rallentare la progressione della malattia, misurata in particolare dal tempo necessario ai pazienti per alzarsi in piedi, un indicatore considerato valido dalla FDA per un'eventuale approvazione.
La scelta di Ryoncil si basa su dati pregressi che ne attestano la sicurezza nei bambini affetti da altre patologie e su studi preclinici che hanno dimostrato la sua efficacia nei modelli di DMD. Il meccanismo d'azione della terapia, incentrato sulla riduzione dell'infiammazione, mira a preservare la funzione muscolare e a rallentare il deterioramento tipico di questa patologia. La Mesoblast collaborerà inoltre con la Parent Project Muscular Dystrophy per facilitare l'identificazione dei pazienti e promuovere la consapevolezza sul trial, una malattia che colpisce circa 15.000 bambini negli USA.